ભારતીય વૈજ્ઞાનિકોએ હિમોફિલિયા A માટે પ્રથમ માનવ જનીન ઉપચાર વિકસાવ્યો

ભારતીય વૈજ્ઞાનિકોએ ગંભીર હિમોફિલિયા A માટે લેન્ટીવાયરલ વેક્ટરનો ઉપયોગ કરીને પ્રથમ વખત માનવ જીન થેરાપી વિકસાવી છે, જે એક મહત્વપૂર્ણ તબીબી સીમાચિહ્ન હાંસલ કરે છે.

ક્રિશ્ચિયન મેડિકલ કોલેજ (CMC) વેલ્લોરમાં સેન્ટર ફોર સ્ટેમ સેલ રિસર્ચ (CSCR) દ્વારા વિકસિત અને બાયોટેક્નોલોજી વિભાગ દ્વારા સમર્થિત આ થેરાપીએ પરિવર્તનકારી પરિણામો દર્શાવ્યા છે. તે BRIC-INSTEM નો અનુવાદ એકમ છે. આ વર્ષની શરૂઆતમાં C.M.C. વેલ્લોરના વૈજ્ઞાનિકોએ હિમોફિલિયા A (FVIII ઉણપ) માટે જીન થેરાપીની દેશની પ્રથમ માનવ ક્લિનિકલ ટ્રાયલ સફળતાપૂર્વક હાથ ધરી હતી.

આ સંશોધનમાં 22 થી 41 વર્ષની વયના પાંચ સહભાગીઓને સામેલ કરવામાં આવ્યા હતા, જેમાં ઘણા પરિવર્તનકારી પરિણામો બહાર આવ્યા હતા. ન્યુ ઈંગ્લેન્ડ જર્નલ ઑફ મેડિસિનમાં પ્રકાશિત થયેલા એક પેપરમાં, વૈજ્ઞાનિકોએ જણાવ્યું હતું કે ઉપચારે તમામ પાંચ નોંધાયેલા સહભાગીઓમાં વાર્ષિક રક્તસ્ત્રાવ દરને સફળતાપૂર્વક શૂન્ય પર ઘટાડી દીધો હતો, જ્યારે ફેક્ટર VIII લાંબા સમય સુધી ચાલુ રાખ્યું હતું, વારંવાર ઇન્જેક્શનની જરૂરિયાતને દૂર કરી હતી .

ટીમે જણાવ્યું હતું કે આ અસર 81-મહિનાના સંચિત ફોલો-અપ અભ્યાસમાં જોવા મળી હતી જેણે પરિબળ VIII પ્રવૃત્તિ અને પેરિફેરલ રક્તમાં વેક્ટર કોપી નંબરો વચ્ચે સંબંધ સ્થાપિત કર્યો હતો. હિમોફિલિયા A એ ગંઠન પરિબળ VIII ની ઉણપને કારણે થતો ગંભીર રક્તસ્ત્રાવ વિકાર છે. આ દર્દીઓના જીવનની ગુણવત્તાને નોંધપાત્ર રીતે અસર કરે છે, રક્તસ્રાવનું કારણ બને છે. જો કે તે દુર્લભ છે, ભારતમાં હિમોફિલિયાના આશરે 136,000 કેસો છે, જે વિશ્વમાં બીજા ક્રમે છે.

વર્તમાન સારવાર માટે વારંવાર ફેક્ટર VIII રિપ્લેસમેન્ટ થેરાપીની જરૂર પડે છે, જે ઘણા પડકારોનો સામનો કરે છે જેમ કે ઊંચી કિંમત, બાળકોમાં નસો શોધવા અને દર્દીની ઓછી સ્વીકૃતિ. નવા જનીન ઉપચાર અભિગમોમાં ઓટોલોગસ હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ સેલ (એચએસસી) માં પરિબળ VIII જનીનની સામાન્ય નકલ દાખલ કરવા માટે લેન્ટીવાયરલ વેક્ટરનો ઉપયોગ સામેલ છે.આ સંશોધિત HSC રક્ત કોશિકાઓ ઉત્પન્ન કરે છે જે લાંબા સમય સુધી કાર્યકારી પરિબળ VIII ઉત્પન્ન કરવામાં સક્ષમ હોય છે.

"જીન થેરાપી પછી, સહભાગીઓનું છ મહિના સુધી નિરીક્ષણ કરવામાં આવ્યું હતું,"  તેમ સંશોધકોએ જણાવ્યું હતું. પરિણામોએ પરિબળ VIII પ્રવૃત્તિ સ્તરો અને પેરિફેરલ રક્તમાં વેક્ટર કોપી નંબર વચ્ચે મજબૂત સહસંબંધ દર્શાવ્યો હતો.'' "આ સિદ્ધિ ઉપચારની લાંબા ગાળાની અસરકારકતા અને સલામતીને પ્રકાશિત કરે છે, જે ગંભીર હિમોફિલિયા A ધરાવતા દર્દીઓ માટે નવી આશા પૂરી પાડે છે," તેમ તેમણે કહ્યું.

આ અગ્રેસર અભ્યાસ એ સંસાધન-મર્યાદિત સેટિંગ્સમાં સુલભ અને અસરકારક સારવારમાં પરિવર્તનકારી કૂદકો છે, જે અગાઉના અસાધ્ય રોગોના સંચાલન માટે નવી શક્યતાઓ ખોલે છે. એવી અપેક્ષા રાખવામાં આવે છે કે આ ઉપચારના બીજા તબક્કાના માનવ પરીક્ષણો ટૂંક સમયમાં હાથ ધરવામાં આવશે.

આ અગ્રેસર અભ્યાસ સંસાધન-મર્યાદિત સેટિંગ્સ માટે સુલભ અને અસરકારક સારવારમાં પરિવર્તનકારી કૂદકો રજૂ કરે છે, જે અગાઉના અસાધ્ય રોગો માટે નવી શક્યતાઓ ખોલે છે. એવી અપેક્ષા છે કે ટૂંક સમયમાં આ ઉપચારનો બીજો તબક્કો માનવ અજમાયશમાંથી પસાર થશે.

—IANS